Como he descrito antes, la era de las terapias moleculares para el tratamiento de la EH está a la vuelta de la esquina. Pero todavía falta un componente crítico del proceso de desarrollo de fármacos: la identificación de biomarcadores dependientes de Htt. ¿Porque es esto importante? Imagine lo que sucederá en los próximos 1 a 3 años. Varios…

Las terapias dirigidas a la huntingtina están entrando en el ámbito clínico... después de muchos años de trabajo, 4 grandes actores de la industria biotecnológica/farmacéutica están planificando ensayos clínicos en la EH. Es posible que recientemente haya oído hablar de Roche, el gigante farmacéutico suizo, que adquirió los derechos para desarrollar la molécula antisentido líder de ISIS para reducir la expresión de HTT...

Un manuscrito reciente de un grupo sueco (Ji et al., The Lancet, 2012) ha revelado que la incidencia de cánceres entre individuos portadores de genes mutantes de poliglutamina expandida (y particularmente expansiones de Huntingtina) es significativamente menor que en la población general, incluso después de ajustar por edad Este estudio es una continuación de…