The Gene

The Gene

About Huntington’s disease (HD) HD is a rare autosomal dominant neurodegenerative disease that typically strikes during mid-life, between 35-55 years old, and is characterized by voluntary and involuntary motor movements, behavioral impairment and cognitive decline, leading to complete dependence, and ultimate death after a slow but unrelenting progression over two…
State of Therapeutic Programs

State of Therapeutic Programs

From a gene mutation to a lethal disease: approaches to develop therapies to slow, delay or treat symptoms of Huntington’s disease State of current therapeutic trials in HD – data from www.clinicaltrials.gov HTT targeting gene therapies By far the major area of investment to develop effective treatments for HD is targeting the…
Un resumen de los programas activos para el silenciamiento de la Huntingtina

Un resumen de los programas activos para el silenciamiento de la Huntingtina

El presidente de Factor-H expone su primera reacción y hace un primer análisis tras la noticia de la suspensión de los estudios de Fase III de Roche con Tominerse, y expone un resumen de los programas que siguen activos. Estimados amigas y amigos, esta semana ha sido una de las…
Updates on the clinical studies targeting HTT by Uniqure: AMT-130

Updates on the clinical studies targeting HTT by Uniqure: AMT-130

The field of therapeutic development targeting HTT is proceeding well. In addition to the ongoing efforts by Roche and Wave with antisense drugs targeting HTT, new approaches are making their way to the clinic. Uniqure just put out a press release communicating that their clinical trial -the first of its…
Una nueva terapia molecular que elimina la expresión del gen mutado de HTT

Una nueva terapia molecular que elimina la expresión del gen mutado de HTT

Normalmente no me gusta escribir explicando logros de mi trabajo personal, pero esta es una publicación importante, y una publicación de la que me siento muy orgulloso. La reciente publicación en una de las revistas biomédicas más prestigiosas, Nature Medicine, atesta la importancia de este trabajo. El llegar aquí no…

Terapias moleculares para la Enfermedad de Huntington: últimas noticias

En las últimas semanas ha habido algunas noticias en la prensa sobre la progresión en fases clínicas de varios agentes potencialmente terapéuticos para tratar la enfermedad de Huntington. Estos avances continúan llamando la atención general y de los especialistas médicos, por el sencillo hecho de que este tipo de terapias…

Wave Life Sciences empieza estudios clínicos con un ASO que degrada la proteína mutante

La última vez que escribí comenté sobre la gran expectativa que tenemos todos sobre los estudios a comenzar de fase 3 con una molécula de antisense (ASO) de la compañia Ionis con Roche. Los estudios de fase 2 habían concluído positivamente, la droga era bien tolerada, y se veían claros…

Noticias sobre el estudio de Ionis/Roche con oligonucleótidos para el tratamiento de Huntington

Recientemente ha habido mucho interés en los estudios realizados por la compañia de California Ionis, en colaboración con la farmacéutica Roche de Suiza, en pacientes de Huntington. Su droga, un compuesto nuevo llamado HTT-Rx, es una molécula de ADN de la clase de fármacos llamados oligonucleótidos antisentidos, debido al hecho…

Viruses and the brain

Viruses and the brain JAN25 2015 I am certain most of you would have heard that some of the therapies being developed for HD and other neurodegenerative indications involve the use of viruses to deliver a gene therapy agent. This is true in the case of HD, we are working…

Stem cells and HD drug discovery

Last week, CHDI hosted a stem cell meeting in Princeton, NJ, chaired by Thomas Vogt (CHDI’s new VP for Discovery & Systems Biology), and myself. We hosted several eminent scientists working on the use of stem cells for understanding HD pathogenesis, and identifying new mechanisms for potential therapeutic treatments. The…