Las terapias dirigidas a la huntingtina est\u00e1n entrando en el \u00e1mbito cl\u00ednico... despu\u00e9s de muchos a\u00f1os de trabajo, 4 grandes actores de la industria biotecnol\u00f3gica\/farmac\u00e9utica est\u00e1n planeando ensayos cl\u00ednicos en la EH. Es posible que recientemente haya o\u00eddo hablar de Roche, el gigante farmac\u00e9utico suizo, que adquiri\u00f3 los derechos para desarrollar la mol\u00e9cula antisentido l\u00edder de ISIS para reducir la expresi\u00f3n de HTT en estudios cl\u00ednicos. Esto tambi\u00e9n represent\u00f3 un hito para CHDI, ya que inicialmente uno de los objetivos de los donantes y del presidente de CHDI, Robi Blumenstein, era permitir y financiar el trabajo hasta un nivel de madurez en el que una gran empresa se interesar\u00eda en desarrollar una terapia para la EH. . Al igual que con el nuevo f\u00e1rmaco inhibidor de la PDE10 de Pfizer, el CHDI ha logrado captar la atenci\u00f3n de los grandes actores del mundo del desarrollo de f\u00e1rmacos. Incluso antes de que Roche adquiriera el programa ISIS HD (esperamos que comiencen las pruebas en 2014), la compa\u00f1\u00eda farmac\u00e9utica de enfermedades hu\u00e9rfanas Shire adquiri\u00f3 los derechos para desarrollar la emocionante prote\u00edna con dedos de zinc (ZFP) de Sangamo, la mol\u00e9cula espec\u00edfica de alelo m\u00e1s avanzada en desarrollo cl\u00ednico. CHDI contin\u00faa trabajando con Sangamo y Shire para llevar esta terapia a los pacientes lo antes posible. El ZFP desarrollado en colaboraci\u00f3n con Sangamo ha demostrado eficacia in vivo en modelos HD, y la perspectiva de probarlo en la cl\u00ednica en los pr\u00f3ximos a\u00f1os es extremadamente emocionante.<\/p>\n
Otros dos jugadores tambi\u00e9n est\u00e1n en el juego por ser los primeros en llevar una terapia molecular para la EH a la cl\u00ednica. Medtronic y CHDI contin\u00faan trabajando para desarrollar una mol\u00e9cula de siRNA administrada quir\u00fargicamente en pacientes en 2014. Y los \u00faltimos en ingresar al juego, Genzyme y Sanofi-Aventis, tambi\u00e9n se encuentran en estudios precl\u00ednicos tard\u00edos. En definitiva, la oferta es variada y abundante. Sigamos siendo optimistas de que uno de estos jugadores experimentados tendr\u00e1 \u00e9xito. Hay mucho en juego, al igual que los riesgos (este tipo de terapia nunca se ha intentado antes en un trastorno cerebral cr\u00f3nico), pero igualmente alto es el entusiasmo y la promesa de un tratamiento efectivo y duradero si funciona. Para permitir este proceso, CHDI ha reunido un 'grupo de trabajo de biomarcadores', encabezado por la directora m\u00e9dica de CHDI (Cristina Sampaio) y el director cient\u00edfico (Robert Pacifici). El objetivo de este grupo de trabajo es reunir a los expertos mundiales en HD y otros campos para identificar la mejor manera de medir que estos enfoques terap\u00e9uticos produzcan un cambio en la pendiente de la progresi\u00f3n, o monitorear un efecto biol\u00f3gico de reducci\u00f3n de HTT en el cerebro. No es una tarea f\u00e1cil, pero es fundamental para el \u00e9xito de estos ensayos. En los m\u00e1s de 5 a\u00f1os que he estado al frente de los programas de descubrimiento de drogas de CHDI, este es, con mucho, el a\u00f1o m\u00e1s emocionante y desafiante, pero que me llena de esperanza.<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"
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