JUN16 2013<\/strong><\/p>\n Este es un buen a\u00f1o para la EH y para todos los que trabajan en el desarrollo de medicamentos para tratar a todos los afectados. Por primera vez en la existencia de CHDI, este mes comenzar\u00e1 un ensayo cl\u00ednico con una nueva entidad farmacol\u00f3gica. La colaboraci\u00f3n entre CHDI y Pfizer comenz\u00f3 hace m\u00e1s de 3 a\u00f1os, cuando nos pusimos en contacto con ellos para obtener lo que llamamos "ligandos de validaci\u00f3n"; es decir, sospech\u00e1bamos, bas\u00e1ndonos en trabajos previos dentro y fuera del campo de la EH, que una clase de enzimas que desempe\u00f1an funciones importantes en la se\u00f1alizaci\u00f3n neuronal (las fosfodiesterasas, o PDE para abreviar) podr\u00edan ser prometedoras en la EH. O al menos para comprender si los problemas sin\u00e1pticos que se sabe que existen en HD podr\u00edan ser 'modulables' a trav\u00e9s de este mecanismo. Le preguntamos a Pfizer, la compa\u00f1\u00eda l\u00edder en esta \u00e1rea de investigaci\u00f3n, si estar\u00edan dispuestos a darnos acceso a algunas de las mol\u00e9culas avanzadas que estaban desarrollando para otras indicaciones, para que las prob\u00e1ramos en los modelos de roedores HD. Obtenemos varios de estos, despu\u00e9s de aproximadamente un a\u00f1o de negociaciones sobre los t\u00e9rminos de nuestro acuerdo. CHDI realiz\u00f3 la mayor parte del trabajo que llev\u00f3 a Pfizer a convertirse en muy emocionado<\/em>\u00a0sobre la utilidad de sus mol\u00e9culas, y particularmente una que inhibe la actividad de la enzima PDE10, para un potencial tratamiento de la EH. El trabajo conjunto durante los dos a\u00f1os siguientes sigui\u00f3 revelando cada vez m\u00e1s informaci\u00f3n sobre el potencial de este mecanismo para la EH. Tambi\u00e9n reclutamos a algunos de los cient\u00edficos acad\u00e9micos preeminentes en el campo de la plasticidad sin\u00e1ptica para trabajar con CHDI y evaluar la mol\u00e9cula en sus laboratorios, replicando y ampliando nuestros hallazgos positivos iniciales para este f\u00e1rmaco. Esta combinaci\u00f3n de enfoques (la industria trabajando codo con codo con la academia de manera dirigida por objetivos e hip\u00f3tesis) apunta a un futuro en el que se reducir\u00e1n las barreras entre estos 2 equipos del mundo de la investigaci\u00f3n cient\u00edfica y en el que promoveremos la sinergia. entre disciplinas. Tambi\u00e9n durante este tiempo, la misma mol\u00e9cula PDE10, inicialmente desarrollada por Pfizer para tratar la esquizofrenia, fracas\u00f3 en los ensayos cl\u00ednicos de Fase II para esta indicaci\u00f3n. Esto nos permiti\u00f3 avanzar r\u00e1pidamente en la planificaci\u00f3n conjunta de estudios cl\u00ednicos. Se llevaron a cabo reuniones, y el resultado de ellas es el inicio del primer estudio de inhibidores de la PDE10 en pacientes con EH, que comenzar\u00e1 a finales de este mes en Francia, en el instituto ICM de Par\u00eds (dirigido por la Dra. Alessandra Durr, amiga y colega). Sigo teniendo muchas esperanzas de que este sea el comienzo de una nueva fase para la alta definici\u00f3n. El proceso por el cual llegamos aqu\u00ed marca un cambio en la prueba de hip\u00f3tesis de campo en modelos de la EH, y una comprensi\u00f3n de los d\u00e9ficits sin\u00e1pticos en la EH, a nivel de las neuronas individuales, as\u00ed como a nivel de todo el sistema neural afectado. en HD, apunta a este mecanismo como potencialmente eficaz al menos en el dominio del movimiento. La forma en que esta mol\u00e9cula modula el circuito afectado en la EH nos da la esperanza de que otros s\u00edntomas de la enfermedad tambi\u00e9n puedan mejorar. Esperemos que tengamos raz\u00f3n en c\u00f3mo pensamos sobre el problema desde una perspectiva neuronal. No obstante, aunque esta mol\u00e9cula falle (por efectos secundarios o falta de eficacia), sin duda aprenderemos mucho en el proceso. Un fracaso tambi\u00e9n nos ense\u00f1ar\u00e1 lo que hicimos mal: c\u00f3mo debemos refinar nuestra comprensi\u00f3n de los mecanismos de la enfermedad, qu\u00e9 modelos o sistemas nos desv\u00edan, qu\u00e9 nos perdimos en nuestro pensamiento... y nos llevar\u00e1 a explorar otros, y con suerte mejores, formas de tratar la EH. El estudio cl\u00ednico inicial es un estudio corto de 28 d\u00edas, destinado principalmente a evaluar si los pacientes pueden tolerar el f\u00e1rmaco, y tambi\u00e9n a explorar los dominios que podr\u00eda modular este f\u00e1rmaco (motor, cognitivo, apat\u00eda, por ejemplo). Si la mol\u00e9cula demuestra ser segura en pacientes con EH, Pfizer y CHDI est\u00e1n planificando un estudio de eficacia m\u00e1s amplio y de mayor duraci\u00f3n, que comenzar\u00e1 a principios de 2014. Estos son tiempos realmente emocionantes para todos los que nos levantamos todas las ma\u00f1anas pensando en la EH. o vivir con la enfermedad en nuestras familias. \u00a1Mant\u00e9nganse al tanto!<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Pfizer\u2019s PDE10 inhibitor enters clinical trials for HD JUN16 2013 This is a good year for HD, and for all working to develop medicines to treat all those affected. For the first time in CHDI\u2019s existence, a clinical trial with a new drug entity will start this month. 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