{"id":7280,"date":"2022-02-03T11:11:03","date_gmt":"2022-02-03T11:11:03","guid":{"rendered":"https:\/\/factor-h.org\/?p=7280"},"modified":"2022-02-03T11:28:04","modified_gmt":"2022-02-03T11:28:04","slug":"latest-article-from-our-founder-on-mutant-htt-imaging","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/factor-h.org\/es\/latest-article-from-our-founder-on-mutant-htt-imaging","title":{"rendered":"\u00daltimo art\u00edculo de nuestro fundador en la HTT mutante de im\u00e1genes"},"content":{"rendered":"<p class=\"has-text-color\" style=\"color:#06709d\"><strong><em>Revelando mHTT en tiempo real<\/em><\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"has-text-color\" style=\"color:#06709d\"><em>La enfermedad de Huntington (EH) es causada por mutaciones en el gen que codifica la prote\u00edna huntingtina (HTT), lo que lleva a <span style=\"color:#05628a\" class=\"tadv-color\">acumulaci\u00f3n de agregados de HTT mutante t\u00f3xico (mHTT). El desarrollo de terapias destinadas a reducir el mHTT se ve obstaculizado por la falta de m\u00e9todos de imagen para visualizar el mHTT en el cerebro vivo. Aqu\u00ed, Bertoglio et al. desarroll\u00f3 un radioligando de im\u00e1genes de tomograf\u00eda por emisi\u00f3n de positrones (PET) que podr\u00eda usarse para medir agregados de mHTT en el cerebro. Esta sonda permiti\u00f3 la cuantificaci\u00f3n no invasiva del mHTT cerebral en un modelo de roedor con EH durante el desarrollo de la enfermedad y en respuesta a la intervenci\u00f3n terap\u00e9utica, lo que sugiere que las im\u00e1genes PET con este radioligando podr\u00edan usarse para mejorar el diagn\u00f3stico y medir los efectos de posibles terapias.<\/span><\/em><\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-css-opacity\"\/>\n\n\n\n<p><\/p>\n\n\n\n<p>El trabajo descrito aqu\u00ed comenz\u00f3 hace m\u00e1s de 10 a\u00f1os con una colaboraci\u00f3n entre la Fundaci\u00f3n CHDI, donde trabaja nuestro presidente Ignacio Mu\u00f1oz-Sanjuan, y Evotec, una organizaci\u00f3n de investigaci\u00f3n por contrato con sedes en Alemania y Cambridge. El trabajo condujo a la identificaci\u00f3n del primer agente de formaci\u00f3n de im\u00e1genes espec\u00edfico de HTT mutante que permite la monitorizaci\u00f3n no invasiva de la agregaci\u00f3n de HTT en el cerebro vivo. En el <a rel=\"noreferrer noopener\" href=\"https:\/\/eur01.safelinks.protection.outlook.com\/?url=https%3A%2F%2Fwww.science.org%2Fdoi%2F10.1126%2Fscitranslmed.abm3682&amp;data=04%7C01%7CDaniele.Bertoglio%40uantwerpen.be%7C1a4e4b00528840af5ccd08d9e68c7fd6%7C792e08fb2d544a8eaf72202548136ef6%7C0%7C0%7C637794313388303426%7CUnknown%7CTWFpbGZsb3d8eyJWIjoiMC4wLjAwMDAiLCJQIjoiV2luMzIiLCJBTiI6Ik1haWwiLCJXVCI6Mn0%3D%7C3000&amp;sdata=IXxWDRvof88UK4IoPlr9zcNxkSQpBqOlMZawNRGgsLk%3D&amp;reserved=0\" data-type=\"URL\" data-id=\"https:\/\/eur01.safelinks.protection.outlook.com\/?url=https%3A%2F%2Fwww.science.org%2Fdoi%2F10.1126%2Fscitranslmed.abm3682&amp;data=04%7C01%7CDaniele.Bertoglio%40uantwerpen.be%7C1a4e4b00528840af5ccd08d9e68c7fd6%7C792e08fb2d544a8eaf72202548136ef6%7C0%7C0%7C637794313388303426%7CUnknown%7CTWFpbGZsb3d8eyJWIjoiMC4wLjAwMDAiLCJQIjoiV2luMzIiLCJBTiI6Ik1haWwiLCJXVCI6Mn0%3D%7C3000&amp;sdata=IXxWDRvof88UK4IoPlr9zcNxkSQpBqOlMZawNRGgsLk%3D&amp;reserved=0\" target=\"_blank\">Art\u00edculo de medicina traslacional de ciencia<\/a> los equipos de CHDI, Evotec y el instituto de im\u00e1genes de la Universidad de Antwerp demuestran la utilidad de este ligando, llamado CHDI-180R, que est\u00e1 radiomarcado con carbono-11, para detectar patolog\u00eda agregada en animales vivos, y su uso como biomarcador de niveles de patolog\u00eda despu\u00e9s de la intervenci\u00f3n terap\u00e9utica. El documento demuestra de manera efectiva que este ligando, y otros con propiedades similares, pueden usarse para detectar efectos sobre los niveles de mHTT y la acumulaci\u00f3n regional en un contexto terap\u00e9utico.<\/p>\n\n\n\n<p>Esto es importante porque los ensayos cl\u00ednicos actuales dirigidos a la expresi\u00f3n de HTT solo pueden medir un efecto en sujetos cl\u00ednicos que reciben terapias a trav\u00e9s de la recolecci\u00f3n de LCR a trav\u00e9s de punciones lumbares. CSF mHTT no es informativo del sitio de acci\u00f3n de las terapias con una distribuci\u00f3n restringida, como los ASO de Roche o los agentes Uniqure AMT-130. Por lo tanto, la esperanza es que este agente u otros similares se utilicen para demostrar la utilidad cl\u00ednica en la toma de decisiones sobre cu\u00e1ndo y d\u00f3nde una terapia reduce el mHTT en el cerebro humano y en respuesta a un tratamiento, lo que permitir\u00e1 tomar mejores decisiones en los ensayos cl\u00ednicos. . Por supuesto, la detecci\u00f3n de mHTT en el cerebro humano tambi\u00e9n podr\u00eda ser informativo para comprender la progresi\u00f3n de la enfermedad.<\/p>\n\n\n\n<figure class=\"wp-block-image size-large\"><img fetchpriority=\"high\" decoding=\"async\" width=\"1024\" height=\"407\" src=\"https:\/\/factor-h.org\/wp-content\/uploads\/2022\/02\/Pages-from-scitranslmed.abm3682-1024x407.jpg\" alt=\"\" class=\"wp-image-7282\" srcset=\"https:\/\/factor-h.org\/wp-content\/uploads\/2022\/02\/Pages-from-scitranslmed.abm3682-1024x407.jpg 1024w, https:\/\/factor-h.org\/wp-content\/uploads\/2022\/02\/Pages-from-scitranslmed.abm3682-300x119.jpg 300w, https:\/\/factor-h.org\/wp-content\/uploads\/2022\/02\/Pages-from-scitranslmed.abm3682-768x306.jpg 768w, https:\/\/factor-h.org\/wp-content\/uploads\/2022\/02\/Pages-from-scitranslmed.abm3682.jpg 1272w\" sizes=\"(max-width: 1024px) 100vw, 1024px\" \/><\/figure>\n\n\n\n<p><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Revealing mHTT in real-time Huntington\u2019s disease (HD) is caused by mutations in the gene encoding for the protein huntingtin (HTT), leading to accumulation of toxic mutant HTT (mHTT) aggregates. Development of therapies aiming to reduce mHTT is hindered by the lack of imaging methods to visualize mHTT in the living brain. 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