{"id":7625,"date":"2022-03-03T20:17:24","date_gmt":"2022-03-03T20:17:24","guid":{"rendered":"https:\/\/factor-h.org\/?p=7625"},"modified":"2022-06-26T17:26:22","modified_gmt":"2022-06-26T17:26:22","slug":"chdi-conference-session-iv-drs-peter-mccolgan-jonas-dorn-roche-sarah-tabrizi-jeff-long","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/factor-h.org\/es\/chdi-conference-session-iv-drs-peter-mccolgan-jonas-dorn-roche-sarah-tabrizi-jeff-long","title":{"rendered":"CHDI Sesi\u00f3n de la Conferencia IV \u2013 Dres. Pedro McColgan & Jonas Dorn (Roche), Sarah Tabrizi & Jeff Long"},"content":{"rendered":"

Pedro McColgan & Jonas Dorn<\/h2>\n\n\n\n

Pedro McColgan de Roche<\/strong> habl\u00f3 sobre el control digital de cognitivo y motor de los s\u00edntomas del estudio longitudinal Generaci\u00f3n HD1 <\/strong>en el tominersen ensayos. Pedro describi\u00f3 a la digital de la plataforma de control empleadas en este estudio terap\u00e9utico (n=798 personas). La plataforma tambi\u00e9n fue utilizado en el estudio de la historia natural y de extensi\u00f3n abierta del estudio con tominersen. Pedro present\u00f3 de nuevo el an\u00e1lisis de los datos de la Fase III tominersen estudio, donde se ha demostrado que un Q8w 120 mg brazo de tominersen era perjudicial en la mayor\u00eda de los cl\u00ednicos, y en el volumen ventricular. El Q16w 120 mg brazo fue mejor tolerado. Estos resultados llevaron a la interrupci\u00f3n del estudio.<\/p>\n\n\n\n

Siguiente, Jonas habl\u00f3 sobre el an\u00e1lisis de la informaci\u00f3n digital, que es un estudio exploratorio de la plataforma para controlar los s\u00edntomas en el hogar a trav\u00e9s de un tel\u00e9fono m\u00f3vil. Se pregunta a los pacientes para completar varias pruebas\/tareas activas semanal o mensual y los datos son subidos a la nube, donde se puede acceder al estudio de la administraci\u00f3n. Los pacientes pasaron de 30 a 60'\/semana para estas pruebas activas. Adem\u00e1s, el monitoreo pasivo tuvo lugar durante la duraci\u00f3n del estudio. <\/p>\n\n\n\n

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La plataforma digital mostraron una buena fiabilidad y una buena fiabilidad test-retest, mostrando las diferencias entre los diversos HD grupos y de calidad comparable a la de la cl\u00ednica de las pruebas. El an\u00e1lisis de los datos que se presentan a continuaci\u00f3n son preliminares, pero muestran que tanto acelerado tapping y el Stroop palabra lectura de la prueba muestran deterioro por el paso del tiempo (imagen de abajo). Algunos datos faltaba debido a los abandonos (algunas personas dejaron de hacer las tareas al final de la duraci\u00f3n del estudio). Se demostr\u00f3 entonces que la deserci\u00f3n escolar es un problema, al comparar los grupos de placebo y tambi\u00e9n la Q8w, lo que significa que es imposible comparar el grupo de placebo a los otros grupos. La Roche equipo est\u00e1 tratando de entender si hay un problema de adherencia debido a la progresi\u00f3n de la enfermedad o debido a otros factores. Son an\u00e1lisis de los datos mediante diversas pruebas para ver cu\u00e1les son m\u00e1s propensos a ser utilizados en futuros trabajos \u2013 por ejemplo, hubo problemas con el dibujar-una-forma de la prueba pero por lo menos con acelerado de tocar. A pesar de estos problemas, Roche considera que la recopilaci\u00f3n de todos los datos que ya fue un \u00e9xito desde un punto de vista operacional.<\/p>\n\n\n\n

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Sarah Tabrizi & Jeff Long<\/h2>\n\n\n\n

Sarah Tabrizi de la UCL HD y centro de Jeff Long de la Universidad de Iowa<\/strong> habl\u00f3 acerca de la HD-ISS integrado sistema de estadificaci\u00f3n (ISS) para predecir la progresi\u00f3n de la enfermedad. Se recomienda el abandono de la 'edad del motor diagn\u00f3stico' extremo si queremos avanzar en estudios cl\u00ednicos llevados a cabo en la etapa m\u00e1s temprana de la enfermedad y una mejor estratificar la poblaci\u00f3n de pacientes de la enfermedad de modificaci\u00f3n y\/o preventivo de los ensayos. Sarah habl\u00f3 acerca de la importancia de los sistemas de estadificaci\u00f3n en la investigaci\u00f3n cl\u00ednica y ensayos, siguiendo el ejemplo del c\u00e1ncer de campo. Este sistema de clasificaci\u00f3n permite a los internos y externos valqtify de estudios de investigaci\u00f3n, la comparaci\u00f3n entre los estudios y obtener el valor acumulado de las pruebas. Tambi\u00e9n tiene implicaciones para las pol\u00edticas. <\/p>\n\n\n\n

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Entonces, \u00bfpor qu\u00e9 necesitamos un nuevo sistema de etapas? Sarah explica que la edad del diagn\u00f3stico motor es un evento demasiado tard\u00edo en la progresi\u00f3n, que muchos d\u00e9ficits surgen antes y no se tienen en cuenta. El HD-ISS es un sistema de etapas que tiene como objetivo mapear la progresi\u00f3n desde el nacimiento hasta la muerte, utilizando miles de puntos de datos de estudios longitudinales de historia natural. Se presenta una nueva definici\u00f3n de investigaci\u00f3n biol\u00f3gica de HD, seg\u00fan la longitud CAG (>40) o la presencia de una longitud CAG intermedia (CAG36-39) y un cambio en un biomarcador o dominio cl\u00ednico que se sabe que ocurre en HD. El sistema de etapas tiene 4 etapas: la etapa 0 es sin cambios; la etapa 1 incluye un cambio en un biomarcador, y as\u00ed sucesivamente. Adem\u00e1s, se identific\u00f3 un conjunto de hitos para las transiciones a varias etapas. Por ejemplo, el punto de referencia de la etapa 1 es la p\u00e9rdida de volumen caudado. Este trabajo est\u00e1 en prensa en The Lancet Neurology. Sarah explic\u00f3 que el impacto del HD-ISS proporciona un marco para el avance de los ensayos cl\u00ednicos, con aportes concluyentes de pacientes y reguladores por igual.<\/p>\n\n\n\n

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Siguiente, Jeff Long presenta la estad\u00edstica de los principios detr\u00e1s de los criterios de inscripci\u00f3n y de c\u00f3mo clasificar a los individuos en las diferentes etapas basado en puntos de referencia y punto de corte para la inclusi\u00f3n (CAG-independiente m\u00e9tricas). Una calculadora en l\u00ednea ha sido desarrollado, que todo el mundo puede tener acceso una vez que el Lancet Neurology, el papel ha sido oficialmente publicado. Jeff presentado algunos ejemplos de c\u00f3mo utilizar la calculadora, basado en datos volum\u00e9tricos, y varias cl\u00ednicas tarea puntuaciones (TMS, SDMT, nivel educativo, TFC).<\/p>\n\n\n\n

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A continuaci\u00f3n, Jeff describi\u00f3 c\u00f3mo se pueden usar los datos longitudinales disponibles para evaluar c\u00f3mo se pueden usar los puntos de referencia para rastrear la progresi\u00f3n de la EH. Los datos de im\u00e1genes disponibles fueron an\u00e1lisis de > 1200 personas y > 3200 visitas, lo que permiti\u00f3 el an\u00e1lisis de medidas repetidas basado en CAG y volumen caudado. El volumen se puede incluir en la participaci\u00f3n en el ensayo junto con las medidas cl\u00ednicas, por ejemplo. Luego, Jeff habl\u00f3 sobre las variables de la etapa 2 y 3, donde tenemos >12000 medidas en 40,000 visitas, si incluimos la base de datos de enroll-HD. Debido al hecho de que enroll-HD no incluye criterios de valoraci\u00f3n de im\u00e1genes, la base de datos de enroll-HD no se puede utilizar para distinguir la etapa 0 de la etapa 1, ya que est\u00e1 definida por un cambio de imagen. Jeff present\u00f3 datos analizados por longitud CAG en el TMS, definiendo el comienzo de la etapa 2. Se demostr\u00f3 que las puntuaciones de TFC ejemplifican el comienzo de la etapa 3. <\/p>\n\n\n\n

Jeff finalizado sus comentarios con el tema de la adici\u00f3n de enriquecimiento de los par\u00e1metros para clasificar mejor las trayectorias dentro de cada etapa, para definir mejor una m\u00e1s refinada de la estratificaci\u00f3n. Cada etapa, en el momento es muy largo (de 6 a 10 a\u00f1os) y necesitamos un m\u00e1s refinado de la clasificaci\u00f3n todav\u00eda, potencialmente incluyendo un an\u00e1lisis de sus trayectorias dentro de una etapa (dicen etapa 2) como parte de su enroll-HD de monitoreo. Por ejemplo, la inclusi\u00f3n de los PIN de las puntuaciones (\u00edndice Pron\u00f3stico de HD de la norma). <\/p>\n\n\n\n

Jeff termin\u00f3 con un ni\u00f1o de 4 a\u00f1os de ensayos cl\u00ednicos escenario para HD-ISS etapa 2.<\/p>\n\n\n\n

\"\"<\/figure>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Peter McColgan & Jonas Dorn Peter McColgan from Roche spoke about the digital monitoring of cognitive and motor symptoms from the longitudinal study Generation HD1 in the tominersen trials. Peter described the digital monitoring platform employed during this therapeutic study (n=798 individuals). The platform was also used in the natural history study and open label […]<\/p>\n","protected":false},"author":3,"featured_media":7496,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"footnotes":""},"categories":[9,29],"tags":[220,188,158,222,191,219,221,217,212,218,213],"class_list":["post-7625","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-general-news","category-research","tag-biomarkers","tag-chdi-foundation","tag-hd","tag-hd-iss","tag-hdtc2022","tag-jeff-long","tag-jonas-dorn","tag-peter-mccolgan","tag-roche","tag-sarah-tabrizi","tag-tominersen"],"aioseo_notices":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/factor-h.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/7625","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/factor-h.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/factor-h.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/factor-h.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/3"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/factor-h.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=7625"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/factor-h.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/7625\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/factor-h.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/7496"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/factor-h.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=7625"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/factor-h.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=7625"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/factor-h.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=7625"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}