Basado en datos cl\u00ednicos, estas predicciones fueron acertadas pero sin eficacia cl\u00ednica se observ\u00f3.<\/p>\n\n\n\n Pedro McColgan resumen de nuevo los datos cl\u00ednicos del estudio de Fase III, que muestran un empeoramiento de la cl\u00ednica de medidas, un aumento de NEFL y volumen ventricular en el Q8W brazo. El Q16W brazo muestran un aumento en el volumen ventricular, pero sin otras medidas perjudiciales. Siguiente, Pedro se describe el an\u00e1lisis post-hoc de. los pacientes de impuestos han alcanzado la semana 101 del estudio. Los datos muestran que una subpoblaci\u00f3n de la Q16W podr\u00eda beneficiarse del tratamiento de Noviembre de 2021 (70% de los pacientes en el momento en que hab\u00eda terminado la semana de la 101, la mediana de 17 meses, y +\/- 6 meses despu\u00e9s del tratamiento fue discontinuado). <\/p>\n\n\n\n Los datos muestran que para el volumen ventricular, Roche afirma que hay una mejora marginal despu\u00e9s de interrumpir el tratamiento. El cUHDRS puntuaciones son peores durante droga a bordo, pero la pendiente de descenso coincide con el grupo placebo despu\u00e9s de la discontinuaci\u00f3n; an\u00e1lisis similar se muestra para el TFC, y Roche argumenta que esta es una prueba de la mejor\u00eda de los efectos perjudiciales de la tominersen. No hay un an\u00e1lisis m\u00e1s detallado de los individuos m\u00e1s all\u00e1 de la semana 101 est\u00e1 previsto.<\/p>\n\n\n\n Pedro present\u00f3 el trabajo en curso para comprender las razones de los efectos perjudiciales de la tominersen tratamiento. \u00c9l mostr\u00f3 que la presentada previamente el an\u00e1lisis de TFC, cUHDRS, TMS, etc., lo que sugiere que la Q16W tratamiento es en una direcci\u00f3n favorable' en comparaci\u00f3n con el placebo, incluso si estos no son cambios significativos. Dicen que la edad es un importante contribuyente a los efectos perjudiciales de la tominersen; a continuaci\u00f3n, se demostr\u00f3 que la TAPA de las puntuaciones tambi\u00e9n la materia \u2013 por debajo de un determinado TAPA de puntuaci\u00f3n, las personas se sienten mejor. El Q16W bajo la TAPA se analizaron para la exposici\u00f3n de la droga, y gener\u00f3 dos grupos con base en la mediana de los niveles, lo que sugiere que la baja exposici\u00f3n del grupo se encuentra en la "direcci\u00f3n favorable' en comparaci\u00f3n con el placebo. Las gr\u00e1ficas que se muestran a continuaci\u00f3n.<\/p>\n\n\n\n Un nuevo estudio de Fase II, que el plan de dos dosis \u2013 con la dosis alta para que coincida con el de 120 mg Q16W. El plan NO utilizar una dosis de carga.<\/span><\/p>\n\n\n\n Pedro explic\u00f3 el LCR de simulaci\u00f3n PK perfiles en la edad baja\/baja CAP. Con la dosis m\u00e1s alta, est\u00e1n tratando de igualar los niveles de estado estacionario de tominersen sin la carga inicial de la dosis para el Q16W dosis. Con la dosis baja est\u00e1n tratando de destino es de alrededor de 20% de reducci\u00f3n en HTT en el LCR. Basada en la HD-ISS sistema de estadificaci\u00f3n, Roche muestra que la baja cap\/baja grupo de edad es que la poblaci\u00f3n objetivo est\u00e1 en el HD-ISS etapa 2, a la izquierda de la l\u00ednea de PIN. <\/p>\n\n\n\n Drs. Lauren Boak and Peter McColgan (Roche) Drs. Lauren Boak and Peter McColgan discussed additional results from the tominersen Generation-HD1 phase III trial. Lauren spoke about the on-treatment and post-treatment effects of tominersen, both during the Phase III study and other studies involving this drug, with the focus of dose selection and patient population for […]<\/p>\n","protected":false},"author":3,"featured_media":7645,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"footnotes":""},"categories":[9,29],"tags":[188,223,158,191,224,226,225,228,212,213,227],"class_list":["post-7644","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-general-news","category-research","tag-chdi-foundation","tag-dbs","tag-hd","tag-hdtc2022","tag-jan-vesper","tag-novartis","tag-ptc","tag-ptc-130","tag-roche","tag-tominersen","tag-uniqure"],"aioseo_notices":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/factor-h.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/7644","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/factor-h.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/factor-h.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/factor-h.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/3"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/factor-h.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=7644"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/factor-h.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/7644\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/factor-h.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/7645"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/factor-h.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=7644"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/factor-h.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=7644"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/factor-h.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=7644"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}![\"\"](\"https:\/\/factor-h.org\/wp-content\/uploads\/2022\/03\/IMG_2212-1024x552.jpg\")
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