{"id":7653,"date":"2022-03-03T23:29:28","date_gmt":"2022-03-03T23:29:28","guid":{"rendered":"https:\/\/factor-h.org\/?p=7653"},"modified":"2022-06-26T17:25:16","modified_gmt":"2022-06-26T17:25:16","slug":"chdi-conference-session-v-clinical-updates-from-uniqure-amt-130-program","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/factor-h.org\/es\/chdi-conference-session-v-clinical-updates-from-uniqure-amt-130-program","title":{"rendered":"CHDI sesi\u00f3n de la conferencia V \u2013 actualizaciones cl\u00ednicas de Uniqure AMT-130 programa"},"content":{"rendered":"

David Cooper <\/h2>\n\n\n\n

David Cooper, de Uniqure habl\u00f3 sobre el estado actual y plan de futuro para la primera prueba de la terapia g\u00e9nica para la HD que implican un AAV5 que expresan un microRNA dirigidas HTT humanos ex\u00f3n-1 secuencias, denominado AMT-130. David describe la precl\u00ednicos trabajo llevado a cabo para apoyar a los datos de ensayos cl\u00ednicos, en un trabajo que es en gran parte publicada. Los estudios en curso en mini cerdos de apoyo a la actividad por 36 meses. Los estudios de seguridad en transg\u00e9nicos mini cerdos son cinco a\u00f1os de duraci\u00f3n. Sin embargo, AMT-130 no objetivo de cerdo HTT, por lo que estos estudios no abordan la p\u00e9rdida de funci\u00f3n de las consecuencias debidas a HTT bajando (no descrito por David, pero importante a tener en cuenta).<\/p>\n\n\n\n

David, a continuaci\u00f3n se describe el curso HD-GeneTRX-1 y -2 ensayos (ver m\u00e1s abajo), con 5 a\u00f1os de per\u00edodo de seguimiento. En el curso NOS basada en GeneTRX-1 estudio, n=6 pacientes est\u00e1n en el bajo-el grupo de dosis, y n=10 con dosis altas y n=10 farsa; en el espacio Europeo de HD-GeneTRX-2 estudio, n=15 pacientes en espera para inscribirse (n=6 baja y n=9 dosis alta). Los biomarcadores incluyen mHTT, el total de HTT, NEFL, im\u00e1genes, y otros exploratorio de los marcadores.<\/p>\n\n\n\n

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David describe los aprendizajes de los quir\u00fargico adquirir en HD (6 infusiones, 3 series de 2), que incluye la infusi\u00f3n en la cabeza del n\u00facleo caudado, por primera vez en HD as\u00ed. confirm\u00f3 que llegaron a su meta de cubrir el 65% -70% del volumen del n\u00facleo caudado y el putamen. David describe el m\u00e9todo de conversi\u00f3n mejorada de la entrega durante los 90' periodo de la administraci\u00f3n del f\u00e1rmaco. Los cirujanos discutir cada caso y aprender de cada experiencia durante la cirug\u00eda, para asegurar la coherencia de las t\u00e9cnicas.<\/p>\n\n\n\n

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Hasta ahora, los tratamientos han sido bien tolerado (los primeros 4 personas, despu\u00e9s de 12m) y no ten\u00eda los eventos adversos graves. NFEL niveles se incrementaron despu\u00e9s de las cirug\u00edas, pero regres\u00f3 a la l\u00ednea de base; los datos sobre mHTT y tHTT no es concluyente. El espacio Europeo de juicio brazo ha comenzado en Polonia. Un desaf\u00edo clave ahora es la obtenci\u00f3n de biomarcadores de datos que theotherapy est\u00e1 trabajando en el destino. Otro reto es el procedimiento de administraci\u00f3n, que necesita ser mejorado: trayectoria (explorar sola frontal de la trayectoria para el putamen, que reducir\u00eda el n\u00famero de cat\u00e9teres), la implantaci\u00f3n del cat\u00e9ter (ClearPoint SmartFlow), guiada por resonancia magn\u00e9tica CED infusi\u00f3n para maximizar la distribuci\u00f3n y el control de las infusiones en tiempo real. Ellos est\u00e1n considerando el uso de la rob\u00f3tica para acelerar el tiempo para colocar los cat\u00e9teres en los 6 lugares.<\/p>\n\n\n\n

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David Cooper David Cooper from Uniqure spoke about the current status and future plan for the first gene therapy trial for HD involving an AAV5 expressing a microRNA targeting HTT human exon-1 sequences, termed AMT-130. David described the preclinical work conducted to support the clinical trial data, in work that is largely published. Ongoing studies […]<\/p>\n","protected":false},"author":3,"featured_media":7645,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"footnotes":""},"categories":[9,29],"tags":[230,188,229,160,158,191,227],"class_list":["post-7653","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-general-news","category-research","tag-amt-130","tag-chdi-foundation","tag-david-cooper","tag-gene-therapy","tag-hd","tag-hdtc2022","tag-uniqure"],"aioseo_notices":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/factor-h.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/7653","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/factor-h.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/factor-h.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/factor-h.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/3"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/factor-h.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=7653"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/factor-h.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/7653\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/factor-h.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/7645"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/factor-h.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=7653"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/factor-h.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=7653"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/factor-h.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=7653"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}