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Sessão da conferência CHDI V - atualizações clínicas do programa Uniqure AMT-130

Sessão da conferência CHDI V - atualizações clínicas do programa Uniqure AMT-130

David Cooper David Cooper, da Uniqure, falou sobre o estado atual e o plano futuro para o primeiro teste de terapia genética para DH envolvendo um AAV5 expressando um microRNA direcionado a sequências do exon-1 humano HTT, denominado AMT-130. David descreveu o trabalho pré-clínico realizado para apoiar os dados do ensaio clínico, em um trabalho que…
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