David Cooper David Cooper, da Uniqure, falou sobre o estado atual e o plano futuro para o primeiro teste de terapia genética para DH envolvendo um AAV5 expressando um microRNA direcionado a sequências do exon-1 humano HTT, denominado AMT-130. David descreveu o trabalho pré-clínico realizado para apoiar os dados do ensaio clínico, em um trabalho que…

Neste curso de 2021, o Dr. Ignacio Munoz-Sanjuan, vice-presidente de biologia translacional da Fundação CHDI, fala aos médicos e residentes de distúrbios do movimento como parte de um curso sobre a doença de Huntington organizado pela EHDN e MDS. O seminário enfoca nossa compreensão atual dos aspectos biológicos HTT relevantes para o desenvolvimento…