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Sessão I da conferência terapêutica do CHDI: Seminários de Gill Bates e Judith Frydman

Sessão I da conferência terapêutica do CHDI: Seminários de Gill Bates e Judith Frydman

Gill Bates, da University College London, descreveu seu trabalho sobre o splicing incompleto do gene Htt e as implicações dessas descobertas para o desenvolvimento terapêutico. O produto de splicing que ela identificou levou à produção de uma proteína pura do exon-1, que no contexto da expansão CAG, é muito tóxica.…
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