A terap\u00eautica dirigida \u00e0 Huntingtin est\u00e1 a entrar no dom\u00ednio cl\u00ednico\u2026 ap\u00f3s muitos anos de trabalho, 4 grandes intervenientes na ind\u00fastria biotecnol\u00f3gica\/farmac\u00eautica est\u00e3o a planear ensaios cl\u00ednicos em DH. Recentemente, voc\u00ea deve ter ouvido falar sobre a Roche, a gigante farmac\u00eautica su\u00ed\u00e7a, adquirindo os direitos para desenvolver a mol\u00e9cula antisense principal do ISIS para diminuir a express\u00e3o de HTT em estudos cl\u00ednicos. Isso representou um marco tamb\u00e9m para o CHDI, pois inicialmente um dos objetivos dos doadores e do presidente do CHDI, Robi Blumenstein, era permitir e financiar o trabalho at\u00e9 um n\u00edvel de maturidade em que uma grande empresa se interessasse em desenvolver uma terapia para a DH. . Assim como o novo medicamento inibidor de PDE10 da Pfizer, o CHDI conseguiu atrair muita aten\u00e7\u00e3o de grandes participantes no mundo do desenvolvimento de medicamentos. Mesmo antes de a Roche adquirir o programa ISIS HD (preparado para iniciar os testes em 2014, esperamos), a empresa farmac\u00eautica de doen\u00e7as \u00f3rf\u00e3s Shire adquiriu os direitos para desenvolver a emocionante prote\u00edna de dedo de zinco (ZFP) de Sangamo, a mol\u00e9cula espec\u00edfica de alelo mais avan\u00e7ada em desenvolvimento cl\u00ednico. O CHDI continua a trabalhar com a Sangamo e a Shire para levar essa terapia aos pacientes o mais r\u00e1pido poss\u00edvel. O ZFP desenvolvido em colabora\u00e7\u00e3o com a Sangamo demonstrou efic\u00e1cia in vivo em modelos de HD, e a perspectiva de test\u00e1-lo na cl\u00ednica nos pr\u00f3ximos anos \u00e9 extremamente empolgante.<\/p>\n
Outros dois jogadores tamb\u00e9m est\u00e3o no jogo por serem os primeiros a levar para a cl\u00ednica uma terapia molecular para DH. A Medtronic e a CHDI continuam a trabalhar para desenvolver uma mol\u00e9cula de siRNA entregue cirurgicamente em pacientes em 2014. E as \u00faltimas a entrar no jogo, Genzyme e Sanofi-Aventis, tamb\u00e9m est\u00e3o em estudos pr\u00e9-cl\u00ednicos tardios. Ao todo, o meny \u00e9 variado e abundante. Vamos continuar otimistas de que um desses jogadores experientes ter\u00e1 sucesso. As apostas s\u00e3o altas, assim como os riscos (esse tipo de terapia nunca foi tentado antes em um dist\u00farbio cerebral cr\u00f4nico), mas igualmente alto \u00e9 o entusiasmo e a promessa de tratamento eficaz e duradouro, se funcionarem. Para possibilitar esse processo, o CHDI montou uma 'for\u00e7a-tarefa de biomarcadores', chefiada pela diretora m\u00e9dica do CHDI (Cristina Sampaio) e pelo diretor cient\u00edfico (Robert Pacifici). O objetivo desta for\u00e7a-tarefa \u00e9 reunir os especialistas mundiais em DH e outras \u00e1reas, para identificar a melhor forma de medir se essas abordagens terap\u00eauticas produzem uma mudan\u00e7a na inclina\u00e7\u00e3o da progress\u00e3o ou monitorar um efeito biol\u00f3gico de redu\u00e7\u00e3o do HTT no c\u00e9rebro. N\u00e3o \u00e9 uma tarefa f\u00e1cil, mas essencial para o sucesso dessas provas. nos mais de 5 anos que tenho liderado os programas de descoberta de drogas do CHDI, este \u00e9 de longe o ano mais emocionante e desafiador, mas que me enche de esperan\u00e7a.<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"
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