16 de junho 2013<\/strong><\/p>\n Este \u00e9 um bom ano para a DH e para todos os que trabalham no desenvolvimento de medicamentos para tratar todas as pessoas afectadas. Pela primeira vez na exist\u00eancia do CHDI, um ensaio cl\u00ednico com uma nova entidade medicamentosa ter\u00e1 in\u00edcio neste m\u00eas. A colabora\u00e7\u00e3o entre a CHDI e a Pfizer come\u00e7ou h\u00e1 mais de 3 anos, quando os procuramos para obter o que chamamos de 'ligantes de valida\u00e7\u00e3o'; ou seja, suspeit\u00e1vamos com base em trabalhos anteriores dentro e fora do campo da DH, que uma classe de enzimas que desempenham pap\u00e9is importantes na sinaliza\u00e7\u00e3o neuronal (as fosfodiesterases, ou PDEs para abreviar) poderia ser promissora na DH. Ou, pelo menos, para entender se os problemas sin\u00e1pticos conhecidos na DH podem ser 'modulados' por meio desse mecanismo. Pergunt\u00e1mos \u00e0 Pfizer, empresa l\u00edder nesta \u00e1rea de investiga\u00e7\u00e3o, se estaria disposta a dar-nos acesso a algumas das mol\u00e9culas avan\u00e7adas que estavam a desenvolver para outras indica\u00e7\u00f5es, para experimentarmos nos modelos de roedores DH. Obtemos v\u00e1rios deles, ap\u00f3s cerca de um ano de negocia\u00e7\u00f5es sobre os termos do nosso acordo. A CHDI conduziu a maior parte do trabalho que levou a Pfizer a se tornar muito animado<\/em>\u00a0sobre a utilidade de suas mol\u00e9culas, e particularmente aquela que inibe a atividade da enzima PDE10, para um potencial tratamento para a DH. O trabalho conjunto nos dois anos seguintes continuou revelando cada vez mais informa\u00e7\u00f5es sobre o potencial desse mecanismo para a DH. Tamb\u00e9m recrutamos alguns dos proeminentes cientistas acad\u00eamicos no campo da plasticidade sin\u00e1ptica para trabalhar com CHDI e avaliar a mol\u00e9cula em seus laborat\u00f3rios, replicando e estendendo nossas descobertas iniciais positivas para esta droga. Esta combina\u00e7\u00e3o de abordagens \u2013 a ind\u00fastria trabalhando lado a lado com a academia de forma orientada para objetivos e hip\u00f3teses, aponta para um futuro onde as barreiras entre essas 2 equipes do mundo da pesquisa cient\u00edfica ser\u00e3o reduzidas e onde promoveremos a sinergia atrav\u00e9s das disciplinas. Tamb\u00e9m durante este tempo, a mesma mol\u00e9cula PDE10, inicialmente desenvolvida pela Pfizer para tratar a esquizofrenia, falhou em ensaios cl\u00ednicos de Fase II para esta indica\u00e7\u00e3o. Isso nos permitiu avan\u00e7ar rapidamente para o planejamento de estudos cl\u00ednicos em conjunto. Houve reuni\u00f5es e o resultado delas \u00e9 o in\u00edcio do primeiro estudo de inibidores de PDE10 em pacientes em HD, previsto para come\u00e7ar no final deste m\u00eas na Fran\u00e7a, no instituto ICM em Paris (liderado pela Dra. Alessandra Durr, amiga e colega). Continuo muito esperan\u00e7oso de que este seja o in\u00edcio de uma nova fase para a DH. O processo pelo qual chegamos aqui marca uma mudan\u00e7a no teste de hip\u00f3tese de campo em modelos de DH e uma compreens\u00e3o dos d\u00e9ficits sin\u00e1pticos na DH, tanto no n\u00edvel de neur\u00f4nios individuais quanto no n\u00edvel de todo o sistema neural afetado. na DH, aponta esse mecanismo como potencialmente eficaz pelo menos no dom\u00ednio do movimento. A forma como essa mol\u00e9cula modula os circuitos afetados na DH nos deixa esperan\u00e7osos de que outros sintomas da doen\u00e7a tamb\u00e9m possam ser melhorados. Esperemos que estejamos certos em como pensamos sobre o problema de uma perspectiva neural. No entanto, mesmo que essa mol\u00e9cula falhe (por efeitos colaterais ou falta de efic\u00e1cia), sem d\u00favida aprenderemos muito no processo. Uma falha tamb\u00e9m nos ensinar\u00e1 o que fizemos de errado \u2013 como precisamos refinar nossa compreens\u00e3o dos mecanismos da doen\u00e7a, quais modelos ou sistemas nos desviam, o que perdemos em nosso pensamento\u2026 e isso nos levar\u00e1 a explorar outros, e esperan\u00e7osamente melhores, formas de tratar a DH. O estudo cl\u00ednico inicial \u00e9 um estudo curto de 28 dias, destinado principalmente a avaliar se os pacientes toleram a droga e tamb\u00e9m explorar os dom\u00ednios que podem ser modulados por essa droga (motor, cognitivo, apatia, por exemplo). Se a mol\u00e9cula provar ser segura em pacientes de HD, um estudo de efic\u00e1cia maior e mais longo est\u00e1 sendo planejado entre a Pfizer e a CHDI, para come\u00e7ar no in\u00edcio de 2014. Estes s\u00e3o realmente tempos emocionantes para todos n\u00f3s que acordamos todas as manh\u00e3s pensando em HD, ou vivendo com a doen\u00e7a em nossas fam\u00edlias. Fique atento!<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Pfizer\u2019s PDE10 inhibitor enters clinical trials for HD JUN16 2013 This is a good year for HD, and for all working to develop medicines to treat all those affected. For the first time in CHDI\u2019s existence, a clinical trial with a new drug entity will start this month. 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