{"id":7653,"date":"2022-03-03T23:29:28","date_gmt":"2022-03-03T23:29:28","guid":{"rendered":"https:\/\/factor-h.org\/?p=7653"},"modified":"2022-06-26T17:25:16","modified_gmt":"2022-06-26T17:25:16","slug":"chdi-conference-session-v-clinical-updates-from-uniqure-amt-130-program","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/factor-h.org\/pt\/chdi-conference-session-v-clinical-updates-from-uniqure-amt-130-program","title":{"rendered":"CHDI sess\u00e3o da confer\u00eancia V \u2013 cl\u00ednica atualiza\u00e7\u00f5es do Uniqure AMT-130 programa"},"content":{"rendered":"

David Cooper <\/h2>\n\n\n\n

David Cooper, da Uniqure, falou sobre o estado atual e o plano futuro para o primeiro teste de terapia gen\u00e9tica para HD envolvendo um AAV5 expressando um microRNA direcionado a sequ\u00eancias do exon-1 humano HTT, denominado AMT-130. David descreveu o trabalho pr\u00e9-cl\u00ednico realizado para apoiar os dados do ensaio cl\u00ednico, em um trabalho amplamente publicado. Estudos em andamento em mini porcos suportam a atividade por 36 meses. Os estudos de seguran\u00e7a em mini porcos transg\u00eanicos duram cinco anos. No entanto, o AMT-130 n\u00e3o visa o HTT de su\u00ednos, portanto, esses estudos n\u00e3o abordam as consequ\u00eancias da perda de fun\u00e7\u00e3o devido \u00e0 redu\u00e7\u00e3o do HTT (n\u00e3o descrito por David, mas importante ter em mente).<\/p>\n\n\n\n

David ent\u00e3o descreveu os ensaios HD-GeneTRX-1 e -2 em andamento (veja abaixo), com um per\u00edodo de acompanhamento de 5 anos. No estudo GeneTRX-1 em andamento nos EUA, n=6 pacientes est\u00e3o no grupo de baixa dose, en=10 com alta dose en=10 simulados; no estudo europeu HD-GeneTRX-2, espera-se que n=15 pacientes sejam inscritos (n=6 dose baixa en=9 dose alta). Os biomarcadores incluem mHTT, HTT total, NEFL, imagem e outros marcadores explorat\u00f3rios.<\/p>\n\n\n\n

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David descreveu os aprendizados da obten\u00e7\u00e3o cir\u00fargica em HD (6 infus\u00f5es, 3 s\u00e9ries de 2), que inclui infus\u00e3o na cabe\u00e7a do caudado, uma novidade tamb\u00e9m para HD. confirmaram que atingiram seu objetivo de cobrir 65-70% de volume de caudado e put\u00e2men. David descreveu o m\u00e9todo de entrega aprimorada de convers\u00e3o durante o per\u00edodo de 90 minutos da administra\u00e7\u00e3o do medicamento. Os cirurgi\u00f5es discutem cada caso e aprendem com a experi\u00eancia uns dos outros durante a cirurgia, para garantir t\u00e9cnicas consistentes.<\/p>\n\n\n\n

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At\u00e9 agora, os tratamentos foram bem tolerados (primeiros 4 indiv\u00edduos, ap\u00f3s 12m) e n\u00e3o tiveram eventos adversos graves. Os n\u00edveis de NFEL aumentaram ap\u00f3s as cirurgias, mas retornaram aos valores basais; os dados sobre mHTT e tHTT s\u00e3o inconclusivos. O bra\u00e7o experimental europeu come\u00e7ou na Pol\u00f4nia. Um desafio chave agora \u00e9 obter dados de biomarcadores que a terapia est\u00e1 trabalhando no alvo. Outro desafio \u00e9 o procedimento de administra\u00e7\u00e3o, que precisa ser aprimorado: trajet\u00f3ria (explorar trajet\u00f3ria frontal \u00fanica at\u00e9 o put\u00e2men, o que reduziria o n\u00famero de cateteres), implanta\u00e7\u00e3o do cateter (ClearPoint SmartFlow), infus\u00e3o de CED guiada por resson\u00e2ncia magn\u00e9tica para maximizar a distribui\u00e7\u00e3o e controlar as infus\u00f5es em tempo real -tempo. Eles est\u00e3o considerando o uso de rob\u00f3tica para acelerar o tempo de coloca\u00e7\u00e3o dos cateteres nos 6 locais.<\/p>\n\n\n\n

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David Cooper David Cooper from Uniqure spoke about the current status and future plan for the first gene therapy trial for HD involving an AAV5 expressing a microRNA targeting HTT human exon-1 sequences, termed AMT-130. David described the preclinical work conducted to support the clinical trial data, in work that is largely published. Ongoing studies […]<\/p>\n","protected":false},"author":3,"featured_media":7645,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"footnotes":""},"categories":[9,29],"tags":[230,188,229,160,158,191,227],"class_list":["post-7653","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-general-news","category-research","tag-amt-130","tag-chdi-foundation","tag-david-cooper","tag-gene-therapy","tag-hd","tag-hdtc2022","tag-uniqure"],"aioseo_notices":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/factor-h.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/7653","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/factor-h.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/factor-h.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/factor-h.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/users\/3"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/factor-h.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=7653"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/factor-h.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/7653\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/factor-h.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media\/7645"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/factor-h.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=7653"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/factor-h.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=7653"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/factor-h.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=7653"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}