Día: 3 de marzo de 2022

CHDI sesión de la conferencia V – actualizaciones clínicas de Uniqure AMT-130 programa

David Cooper David Cooper de Uniqure habló sobre el estado actual y el plan futuro para el primer ensayo de terapia génica para la EH que involucra un AAV5 que expresa un microARN dirigido a las secuencias del exón-1 humano HTT, denominado AMT-130. David describió el trabajo preclínico realizado para respaldar los datos del ensayo clínico, en un trabajo que se publica en gran parte. Estudios en curso […]

CHDI Sesión de la Conferencia V – ensayo Clínico actualizaciones

Dres. Lauren Boak y Peter McColgan (Roche) Dres. Lauren Boak y Peter McColgan analizaron los resultados adicionales del ensayo de fase III tominersen Generation-HD1. Lauren habló sobre los efectos del tominersen durante y después del tratamiento, tanto durante el estudio de Fase III como en otros estudios relacionados con este fármaco, centrándose en la selección de dosis y la población de pacientes para […]

CHDI Sesión de la Conferencia IV – Dres. Pedro McColgan & Jonas Dorn (Roche), Sarah Tabrizi & Jeff Long

Peter McColgan y Jonas Dorn Peter McColgan de Roche hablaron sobre el control digital de los síntomas cognitivos y motores del estudio longitudinal Generation HD1 en los ensayos de tominersen. Peter describió la plataforma de monitorización digital empleada durante este estudio terapéutico (n=798 personas). La plataforma también se utilizó en el estudio de historia natural y la etiqueta abierta […]

CHDI Sesión de la Conferencia IV – Dres. Jim Rosinski y Aline Delva

Jim Rosinski Jim Rosinski de la Fundación CHDI habló sobre la estrategia -ómica en la Fundación CHDI para identificar biomarcadores tempranos de progresión de la enfermedad, con un enfoque hoy en el análisis temprano de las muestras de LCR y plasma derivadas del estudio HD Clarity utilizando la plataforma Somalogics. El objetivo de la estrategia es aplicar […]