CHDI sessão da conferência V – clínica atualizações do Uniqure AMT-130 programa
David Cooper David Cooper, da Uniqure, falou sobre o estado atual e o plano futuro para o primeiro teste de terapia genética para DH envolvendo um AAV5 expressando um microRNA direcionado a sequências do exon-1 humano HTT, denominado AMT-130. David descreveu o trabalho pré-clínico realizado para apoiar os dados do ensaio clínico, em um trabalho amplamente publicado. Estudos em andamento […]
CHDI Sessão da Conferência V – ensaio Clínico atualizações
Drs. Lauren Boak e Peter McColgan (Roche) Drs. Lauren Boak e Peter McColgan discutiram resultados adicionais do estudo tominersen Generation-HD1 fase III. Lauren falou sobre os efeitos do tominersen no tratamento e no pós-tratamento, tanto durante o estudo de Fase III quanto em outros estudos envolvendo esse medicamento, com foco na seleção da dose e população de pacientes para […]
CHDI Sessão da Conferência IV – Drs. Pedro McColgan & Jonas Dorn (Roche), Sarah Tabrizi & Jeff Longo
Peter McColgan & Jonas Dorn Peter McColgan, da Roche, falou sobre o monitoramento digital de sintomas cognitivos e motores do estudo longitudinal Geração HD1 nos ensaios de tominersen. Peter descreveu a plataforma de monitoramento digital empregada durante este estudo terapêutico (n=798 indivíduos). A plataforma também foi utilizada no estudo de história natural e open label […]
CHDI Sessão da Conferência IV – Drs. Jim Rosinski e Aline Delva
Jim Rosinski Jim Rosinski da CHDI Foundation falou sobre a estratégia -omics na CHDI Foundation para identificar biomarcadores precoces da progressão da doença, com foco hoje na análise inicial do LCR e amostras de plasma derivadas do estudo HD Clarity usando a plataforma Somalogics. O objetivo da estratégia é aplicar […]
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