A few words on Skyhawk’s Phase 1c interim results – SKY-0515 in Huntington’s disease
Dr. Ignacio Muñoz-Sanjuan, Factor-H president, shares in this article his first insights on the Skyhawk’s Therapeutics announcement from January 28. There are always two sides with any important development regarding possible treatments for a devastating condition like Huntington’s Disease: one is the scientific part of it; the other is how the results of any trial […]
The girl at the end of the world
A story by Alex Fisher “In the small space that we have built so much on, it’s not just their genes but their everyday which is a moral laboratory, and the girl at the end of the world should remind us of that.” Alex Fisher is an occupational therapist who has worked with HD patients […]
Interview with Ignacio Muñoz-Sanjuán – Reflections on UniQure’s AMT-130 study
Explanation in Spanish of the meaning of UniQure’s new AMT-130 therapy, with clarifications on the what and the when, by Dr. Ignacio Muñoz-Sanjuán (based on the most recent study published on September 24, 2025)
AMT-130 Marks a Historic Moment for Huntington’s—Now Comes Careful Communication
On July 10, 2024, I wrote a reflection piece following the investor conference where uniQure presented the encouraging 24-month results of AMT-130, the first HTT-directed gene therapy delivered directly into the brain regions most severely affected by mutant huntingtin —the caudate and putamen. At that time, early evidence suggested the therapy might exert a stabilizing […]
2025 Dia da Gratidão - um resumo dos eventos na Venezuela
O Dia da Gratidão ocorreu em 23 de março de 2025 e culminou uma semana de eventos na Venezuela para homenagear as contribuições das famílias venezuelanas para o avanço da ciência e da medicina. A Factor-H, trabalhando em conjunto com a Habitat LUZ, voluntários da comunidade e profissionais de saúde, organizou uma série de eventos que variaram de uma atividade médica pediátrica em [...]
Dia da Gratidão 2025
"O Dia da Gratidão é uma forma de homenagear a colaboração das famílias de portadores da DH com médicos e cientistas, que começou com os esforços para identificar o gene da doença de Huntington na década de 1980 e que continua até hoje por meio de vários esforços em todo o mundo para encontrar tratamentos para a doença.
A Factor-H apóia a educação de crianças com risco de desenvolver a doença de Huntington
O Programa Kids (ou Programa Abrazos) começou na Colômbia em 2013, depois que Ignacio visitou famílias HD na região rural de San Angel, no estado de Magdalena. Lembro-me de conhecer um garoto, Olver, que havia sido abandonado pelos pais e vivia com a avó em um pequeno rancho sem saneamento ou eletricidade. Olver caminhava [...]
Uma reflexão: O cofundador da Factor-H centra a humanidade para servir as comunidades que vivem com a doença de Huntington
A edição de dezembro da revista Moving Along, da Movement Disorder Society, publicou um artigo de reflexão sobre a trajetória científica e humanitária do fundador da Factor-H, Ignacio Muñoz-Sanjuan. O artigo foi escrito em resposta ao Prêmio de Serviço Público concedido a Ignacio em setembro de 2024, pelo trabalho que a Factor-H realizou para ajudar a doença de Huntington [...]
Presidente da Factor-H é entrevistado para o Rare Disease Advisor
Em 5 de novembro, Larry Luxner, jornalista e correspondente sênior da rede Rare Disease Advisor, entrevistou o Dr. Ignacio Muñoz-Sanjuan sobre o trabalho do Factor-H na América Latina. Larry também conversou com Marina Kauffman, que lidera o trabalho com o Fator H na Venezuela. No podcast que acompanha a entrevista, Ignacio compartilha sua jornada desde 2012, quando lançou o projeto Factor-H após visitar [...]
O Programa de Assistência Jurídica na Colômbia
A Factor-H oferece um serviço de assistência jurídica gratuita na Colômbia, com o único objetivo de facilitar o acesso aos serviços, medicamentos e insumos que o Estado colombiano garante a todos os pacientes afetados pela doença de Huntington. A Factor-H tem como objetivo ajudar todas as famílias com EH a navegar pelo panorama completo [...]
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