Como descrevi antes, a era das terapias moleculares para o tratamento da DH está chegando. Mas ainda falta um componente crítico do processo de desenvolvimento de medicamentos: a identificação de biomarcadores dependentes de Htt. Por que isso é importante? Imagine o que acontecerá nos próximos 1-3 anos. Diversos…

A terapêutica dirigida à Huntingtin está a entrar no domínio clínico… após muitos anos de trabalho, 4 grandes intervenientes na indústria biotecnológica/farmacêutica estão a planear ensaios clínicos em DH. Recentemente, você deve ter ouvido falar sobre a Roche, a gigante farmacêutica suíça, adquirindo os direitos de desenvolver a molécula antisense de chumbo do ISIS para diminuir a expressão de HTT…

Um manuscrito recente de um grupo sueco (Ji et al., The Lancet, 2012) revelou que a incidência de câncer entre indivíduos portadores de genes mutantes de poliglutamina expandida (e particularmente expansões de Huntingtin) é significativamente menor do que na população em geral, mesmo após o ajuste por idade. Este estudo é uma continuação de…