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Terapias moleculares para DH – Prepare, defina e pronto!

A terapêutica dirigida à Huntingtin está a entrar no domínio clínico… após muitos anos de trabalho, 4 grandes intervenientes na indústria biotecnológica/farmacêutica estão a planear ensaios clínicos em DH. Recentemente, você deve ter ouvido falar sobre a Roche, a gigante farmacêutica suíça, adquirindo os direitos para desenvolver a molécula antisense principal do ISIS para diminuir a expressão de HTT em estudos clínicos. Isso representou um marco também para o CHDI, pois inicialmente um dos objetivos dos doadores e do presidente do CHDI, Robi Blumenstein, era permitir e financiar o trabalho até um nível de maturidade em que uma grande empresa se interessasse em desenvolver uma terapia para a DH. . Assim como o novo medicamento inibidor de PDE10 da Pfizer, o CHDI conseguiu atrair muita atenção de grandes participantes no mundo do desenvolvimento de medicamentos. Mesmo antes de a Roche adquirir o programa ISIS HD (preparado para iniciar os testes em 2014, esperamos), a empresa farmacêutica de doenças órfãs Shire adquiriu os direitos para desenvolver a emocionante proteína de dedo de zinco (ZFP) de Sangamo, a molécula específica de alelo mais avançada em desenvolvimento clínico. O CHDI continua a trabalhar com a Sangamo e a Shire para levar essa terapia aos pacientes o mais rápido possível. O ZFP desenvolvido em colaboração com a Sangamo demonstrou eficácia in vivo em modelos de HD, e a perspectiva de testá-lo na clínica nos próximos anos é extremamente empolgante.

Outros dois jogadores também estão no jogo por serem os primeiros a levar para a clínica uma terapia molecular para DH. A Medtronic e a CHDI continuam a trabalhar para desenvolver uma molécula de siRNA entregue cirurgicamente em pacientes em 2014. E as últimas a entrar no jogo, Genzyme e Sanofi-Aventis, também estão em estudos pré-clínicos tardios. Ao todo, o meny é variado e abundante. Vamos continuar otimistas de que um desses jogadores experientes terá sucesso. As apostas são altas, assim como os riscos (esse tipo de terapia nunca foi tentado antes em um distúrbio cerebral crônico), mas igualmente alto é o entusiasmo e a promessa de tratamento eficaz e duradouro, se funcionarem. Para possibilitar esse processo, o CHDI montou uma 'força-tarefa de biomarcadores', chefiada pela diretora médica do CHDI (Cristina Sampaio) e pelo diretor científico (Robert Pacifici). O objetivo desta força-tarefa é reunir os especialistas mundiais em DH e outras áreas, para identificar a melhor forma de medir se essas abordagens terapêuticas produzem uma mudança na inclinação da progressão ou monitorar um efeito biológico de redução do HTT no cérebro. Não é uma tarefa fácil, mas essencial para o sucesso dessas provas. nos mais de 5 anos que tenho liderado os programas de descoberta de drogas do CHDI, este é de longe o ano mais emocionante e desafiador, mas que me enche de esperança.

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