O campo de desenvolvimento terapêutico direcionado ao HTT está avançando bem. Além dos esforços contínuos da Roche e da Wave com medicamentos antisense direcionados ao HTT, novas abordagens estão chegando à clínica. A Uniqure acaba de divulgar um comunicado à imprensa comunicando que seu ensaio clínico - o primeiro de sua…

Normalmente não gosto de escrever explicando logros do meu trabalho pessoal, mas esta é uma publicação importante, e uma publicação do que me sinto muito orgulloso. A recente publicação em uma das revistas biomédicas mais prestigiadas, Nature Medicine, atesta a importância deste trabalho. El llegar aquí no…

Nas últimas semanas, houve algumas notícias na prensa sobre a progressão em fases clínicas de vários agentes potencialmente terapêuticos para tratar a doença de Huntington. Avances continúan llamando la atención general y de los médicos especialistas, por el sencillo hecho de que este tipo de terapias…

A última vez que escribí comentou sobre a grande expectativa que temos todos sobre os estudios a começar a fase 3 com uma molécula de antisense (ASO) da empresa Ionis con Roche. Os estudos da fase 2 foram concluídos positivamente, a droga foi bem tolerada e se veían claros…

Recentemente há muito interesse nos estudos realizados pela companhia de California Ionis, em colaboração com a farmacêutica Roche de Suiza, em pacientes de Huntington. Sua droga, um composto novo chamado HTT-Rx, é uma molécula de ADN da classe de fármacos chamados oligonucleótidos antisentidos, devido ao hecho…

Em abril de 2013, a Fundação CHDI realizará sua 8ª Conferência Anual de Terapêutica, desta vez na bela Veneza, Itália. Estarei a presidir a uma sessão intitulada 'desde o início: o que os sistemas de desenvolvimento nos dizem sobre a DH', juntamente com a Dra. Elena Cattaneo, que é uma das cientistas da DH a trabalhar,…

Vírus e o cérebro JAN25 2015 Estou certo de que a maioria de vocês já deve ter ouvido falar que algumas das terapias desenvolvidas para a DH e outras indicações neurodegenerativas envolvem o uso de vírus para fornecer um agente de terapia genética. Isso é verdade no caso do HD, estamos trabalhando…

Na semana passada, o CHDI organizou uma reunião sobre células-tronco em Princeton, NJ, presidida por Thomas Vogt (o novo vice-presidente de descoberta e biologia de sistemas do CHDI) e por mim. Recebemos vários cientistas eminentes trabalhando no uso de células-tronco para entender a patogênese da DH e identificar novos mecanismos para possíveis tratamentos terapêuticos. O…

Pesquisas em genética humana lançam novas esperanças na modulação da progressão da DH MAR23 2014 Não é injusto dizer que quase todo o campo do desenvolvimento terapêutico para o tratamento da DH se baseia nos aprendizados derivados da clonagem do gene causador da DH, o…

O inibidor PDE10 da Pfizer entra em ensaios clínicos para a DH JUN16 2013 Este é um bom ano para a DH e para todos os que trabalham no desenvolvimento de medicamentos para tratar todas as pessoas afetadas. Pela primeira vez na existência do CHDI, um ensaio clínico com uma nova entidade medicamentosa terá início neste mês. A colaboração…