El campo del desarrollo terapéutico dirigido a HTT avanza bien. Además de los esfuerzos continuos de Roche y Wave con medicamentos antisentido dirigidos a la HTT, nuevos enfoques están llegando a la clínica. Uniqure acaba de publicar un comunicado de prensa comunicando que su ensayo clínico, el primero de su ...

Normalmente no me gusta escribir explicando los logros de mi trabajo personal, pero esta es una publicación importante, y una publicación de la que me siento muy orgulloso. La reciente publicación en una de las revistas biomédicas más precisas, Nature Medicine, atesta la importancia de este trabajo. El llegar aquí no…

En las últimas semanas ha habido algunas noticias en la prensa sobre la progresión en fases clínicas de varios agentes potencialmente terapéuticos para tratar la enfermedad de Huntington. Estos avances resultan llamando la atención general y de los especialistas médicos, por el sencillo hecho de que este tipo de terapias…

La última vez que escribimos comenté sobre la gran expectativa que tenemos todos sobre los estudios a comenzar de fase 3 con una molécula de antisentido (ASO) de la compañia Ionis con Roche. Los estudios de fase 2 habían concluído positivamente, la droga era bien tolerada, y se veían claros…

Recientemente ha habido mucho interés en los estudios realizados por la compañía de California Ionis, en colaboración con la farmacéutica Roche de Suiza, en pacientes de Huntington. Su droga, un compuesto nuevo llamado HTT-Rx, es una molécula de ADN de la clase de fármacos llamados oligonucleótidos antisentidos, debido al hecho…

En abril de 2013, la Fundación CHDI realizará su octava conferencia anual de Terapéutica, esta vez en la hermosa Venecia, Italia. Estaré presidiendo una sesión titulada 'desde el principio: qué nos dicen los sistemas de desarrollo sobre la EH', junto con la Dra. Elena Cattaneo, quien es una de las científicas de la EH que trabaja,…

Los virus y el cerebro 25 DE ENERO DE 2015 Estoy seguro de que la mayoría de ustedes habrá oído que algunas de las terapias que se están desarrollando para la EH y otras indicaciones neurodegenerativas implican el uso de virus para administrar un agente de terapia génica. Esto es cierto en el caso de HD, estamos trabajando…

La semana pasada, CHDI organizó una reunión sobre células madre en Princeton, Nueva Jersey, presidida por Thomas Vogt (nuevo vicepresidente de descubrimiento y biología de sistemas de CHDI) y yo. Recibimos a varios científicos eminentes que trabajan en el uso de células madre para comprender la patogenia de la EH e identificar nuevos mecanismos para posibles tratamientos terapéuticos. El…

La investigación en genética humana arroja nuevas esperanzas para modular la progresión de la EH 23 MAR 2014 No es injusto decir que casi todo el campo del desarrollo terapéutico para el tratamiento de la EH se basa en los aprendizajes que se derivan de la clonación del gen causante de la EH, el…

El inhibidor de la PDE10 de Pfizer entra en ensayos clínicos para la EH 16 DE JUNIO DE 2013 Este es un buen año para la EH y para todos los que trabajan en el desarrollo de medicamentos para tratar a todos los afectados. Por primera vez en la existencia de CHDI, este mes comenzará un ensayo clínico con una nueva entidad farmacológica. La colaboración…