Neste curso de 2021, o Dr. Ignacio Munoz-Sanjuan, vice-presidente de biologia translacional da Fundação CHDI, fala aos médicos e residentes de distúrbios do movimento como parte de um curso sobre a doença de Huntington organizado pela EHDN e MDS.
O seminário enfoca nossa compreensão atual dos aspectos biológicos do HTT relevantes para o desenvolvimento de terapias direcionadas à causa da doença, o gene mutante Huntingtin (HTT), por meio de várias abordagens, incluindo pequenas moléculas, oligonucleotídeos antisense (ASOs) e gene de direcionamento de mRNA agentes de terapia entregues via vírus adeno-associados (AAVs).
Ignacio descreve os atuais desafios biológicos, tecnológicos e médicos na condução de estudos terapêuticos de redução do mHTT e enfoca o presente e o futuro desta área de pesquisa essencial para o desenvolvimento de terapias eficazes para a DH. É um curso cheio de informações importantes sobre ensaios em andamento e trabalho para demonstrar que essa abordagem provavelmente será eficaz em retardar a progressão da doença,
A palestra foi aprovada para divulgação pública pelo MDS e EHDN através do site da Factor-H, e por isso continuamos gratos.
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