En este curso 2021, el Dr. Ignacio Muñoz-Sanjuan, VP de biología traslacional de la Fundación CHDI, habla a los médicos y residentes de trastornos del movimiento como parte de un curso sobre la enfermedad de Huntington organizado por EHDN y MDS.
El seminario se centra en nuestra comprensión actual de los aspectos biológicos de HTT relevantes para el desarrollo de terapias dirigidas a la causa de la enfermedad, el gen mutante de la Huntingtina (HTT), a través de varios enfoques, que incluyen moléculas pequeñas, oligonucleótidos antisentido (ASO) y genes dirigidos a ARNm. agentes de terapia administrados a través de virus adenoasociados (AAV).
Ignacio describe los desafíos biológicos, tecnológicos y médicos actuales en la realización de estudios terapéuticos para reducir el mHTT, y se centra en el presente y el futuro de esta área de investigación esencial para desarrollar terapias efectivas para la EH. Es un curso repleto de información importante sobre los ensayos en curso y el trabajo para demostrar que es probable que este enfoque sea eficaz para retrasar la progresión de la enfermedad.
La charla ha sido aprobada para divulgación pública por MDS y EHDN a través del sitio web de Factor-H, por lo que estamos agradecidos.
Compartir información es fundamental para mantener informada y activa a la comunidad de la EH.
Disfrutar.
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