CHDI sessão da conferência V – atualizações sobre o DBS ensaio clínico

Jan Vesper, Universidade de Dusseldorf

Jan Vesper falou sobre a atualização do status do recém-concluído ensaio DBS randomizado controlado europeu do globo pálido (GP) para o tratamento de HD (estudo HD-DBS). Trabalhos anteriores realizados em um estudo piloto em 2014 mostraram uma redução significativa nos escores de coréia do UHDRS. Este pequeno ensaio anterior (n = 6) mostrou que a borda GPe/GPi foi a região que melhor respondeu ao DBS (menos corpos celulares, mais fibras axonais). O teste HD DBS é um teste de 6 meses – 3 meses cego, 3 meses de acompanhamento aberto, em 4 países (Alemanha, Suíça, França e Áustria). Um tamanho de amostra de n=50 indivíduos randomizados, n=80 pacientes a serem rastreados. O endpoint primário é UHDRS-TMS 12 semanas após a cirurgia no grupo on. Os endpoints secundários incluem muitos, como escores qMotor e discinesia, escores de qualidade de vida, etc. Os critérios de inclusão foram muito rigorosos, com função cognitivamente intacta e coreia significativa, apesar do melhor tratamento médico. A atrofia cortical grau 3 foi excluída - um sistema de pontuação foi gerado desde que as autoridades alemãs o exigiram, para garantir que a trajetória pudesse ocorrer durante a colocação do eletrodo. O sistema de pontuação é 0 (sem atrofia), 1, 2 e 3 (atrofia grave) e foi publicado

As gravações dos microeletrodos são realizadas durante a cirurgia e implantação para garantir o posicionamento correto. O paciente está acordado o suficiente durante a anestesia para obter bons registros do GPe/Gpi. O GPe era altamente hiperativo conforme relatado anteriormente em HD, e o GPi era hipoativo. A borda silenciosa no meio foi facilmente identificável e onde o eletrodo final de 4 contatos é colocado. Estimulação de contato inferior no GPi e contato superior no GPe usando o sistema Activa PC da Medtronic.

O estudo incluiu 56 pacientes na triagem, n=48 randomizados, com n=25 grupo off en=23 no grupo on. A população foi equilibrada entre os dois grupos na linha de base e para todos os itens do endpoint secundário. A análise preliminar (uma semana de idade!) mostra o seguinte: o TMS não melhorou e os dois grupos não foram significativamente diferentes. O único endpoint secundário analisado é a subpontuação de coreia UHDRS. isso também não mostrou nenhuma diferença nos grupos -on vs the -off. Esses resultados são realmente muito decepcionantes.