Terapias moleculares para la EH: ¡listos, listos y listos!

Las terapias dirigidas a la huntingtina están entrando en el ámbito clínico... después de muchos años de trabajo, 4 grandes actores de la industria biotecnológica/farmacéutica están planeando ensayos clínicos en la EH. Es posible que recientemente haya oído hablar de Roche, el gigante farmacéutico suizo, que adquirió los derechos para desarrollar la molécula antisentido líder de ISIS para reducir la expresión de HTT en estudios clínicos. Esto también representó un hito para CHDI, ya que inicialmente uno de los objetivos de los donantes y del presidente de CHDI, Robi Blumenstein, era permitir y financiar el trabajo hasta un nivel de madurez en el que una gran empresa se interesaría en desarrollar una terapia para la EH. . Al igual que con el nuevo fármaco inhibidor de la PDE10 de Pfizer, el CHDI ha logrado captar la atención de los grandes actores del mundo del desarrollo de fármacos. Incluso antes de que Roche adquiriera el programa ISIS HD (esperamos que comiencen las pruebas en 2014), la compañía farmacéutica de enfermedades huérfanas Shire adquirió los derechos para desarrollar la emocionante proteína con dedos de zinc (ZFP) de Sangamo, la molécula específica de alelo más avanzada en desarrollo clínico. CHDI continúa trabajando con Sangamo y Shire para llevar esta terapia a los pacientes lo antes posible. El ZFP desarrollado en colaboración con Sangamo ha demostrado eficacia in vivo en modelos HD, y la perspectiva de probarlo en la clínica en los próximos años es extremadamente emocionante.

Otros dos jugadores también están en el juego por ser los primeros en llevar una terapia molecular para la EH a la clínica. Medtronic y CHDI continúan trabajando para desarrollar una molécula de siRNA administrada quirúrgicamente en pacientes en 2014. Y los últimos en ingresar al juego, Genzyme y Sanofi-Aventis, también se encuentran en estudios preclínicos tardíos. En definitiva, la oferta es variada y abundante. Sigamos siendo optimistas de que uno de estos jugadores experimentados tendrá éxito. Hay mucho en juego, al igual que los riesgos (este tipo de terapia nunca se ha intentado antes en un trastorno cerebral crónico), pero igualmente alto es el entusiasmo y la promesa de un tratamiento efectivo y duradero si funciona. Para permitir este proceso, CHDI ha reunido un 'grupo de trabajo de biomarcadores', encabezado por la directora médica de CHDI (Cristina Sampaio) y el director científico (Robert Pacifici). El objetivo de este grupo de trabajo es reunir a los expertos mundiales en HD y otros campos para identificar la mejor manera de medir que estos enfoques terapéuticos produzcan un cambio en la pendiente de la progresión, o monitorear un efecto biológico de reducción de HTT en el cerebro. No es una tarea fácil, pero es fundamental para el éxito de estos ensayos. En los más de 5 años que he estado al frente de los programas de descubrimiento de drogas de CHDI, este es, con mucho, el año más emocionante y desafiante, pero que me llena de esperanza.