Los factores de transcripción de proteínas con dedos de zinc modificados se muestran prometedores en la investigación de la enfermedad de Huntington al reprimir selectivamente la HTT mutante, afirma un artículo publicado por Perking Elmer el pasado jueves 7 de octubre.
Perking Elmer informa que los investigadores de la Fundación CHDI y Sangamo Therapeutics creen que la terapia ideal será aquella que elimine por completo la expresión de mHTT sin interferir con la función normal de HTT. En un esfuerzo por hacer precisamente eso -dice la compañía-, “han diseñado factores de transcripción de proteínas con dedos de zinc (ZFP-TF) para apuntar a la repetición CAG patogénica y reducir selectivamente el mHTT como estrategia terapéutica. El artículo presenta al Dr. Bryan Zeitler, científico principal de Sangamo Biosciences, e Ignacio Muñoz-Sanjuán, autor principal de la Fundación CHDI.
La terapéutica ideal será aquella que elimine por completo la expresión de mHTT
sin interferir con la función HTT normal.
Ignacio Muñoz-Sanjuan
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Fuente: Sitio web de PerkinElmer