El presidente de Factor-H expone su primera reacción y hace un primer análisis tras la noticia de la suspensión de los estudios de Fase III de Roche con Tominerse, y expone un resumen de los programas que siguen activos. Estimados amigas y amigos, esta semana ha sido una de las…

Si me hubiesen preguntado hace unos años que en el 2020 empezaríamos estudios clínicos con una terapia en pastilla que trataría la causa de la enfermedad, no me lo hubiera creído. Durante mucho tiempo, desde que empecé a trabajar como científico en la fundación CHDI, he trabajado mucho en el…

En las últimas semanas ha habido algunas noticias en la prensa sobre la progresión en fases clínicas de varios agentes potencialmente terapéuticos para tratar la enfermedad de Huntington. Estos avances continúan llamando la atención general y de los especialistas médicos, por el sencillo hecho de que este tipo de terapias…

MEETING BETWEEN THE MARACAIBO PATIENT ASSOCIATIONS, FACTOR-H AND FUNDACION HABITAT LUZ … THE BEGINNING OF OUR EFFORTS TO BRING CHANGE TO THE COMMUNITIES MOST AFFECTED BY HD IN THE WORLDHappy New Year 2018!On Monday December 11th, we held an all-day meeting in the offices of Fundacion Habitat Luz, a Maracaibo,…

During the last couple of months, we have managed to reach a lot of patients in both San Luis and Barranquitas, the two largest communities with HD in the world. We conducted two medical assistance visits with the local HD foundations and the medical foundation Primero Auxilios. This is really…

La última vez que escribí comenté sobre la gran expectativa que tenemos todos sobre los estudios a comenzar de fase 3 con una molécula de antisense (ASO) de la compañia Ionis con Roche. Los estudios de fase 2 habían concluído positivamente, la droga era bien tolerada, y se veían claros…

Recientemente ha habido mucho interés en los estudios realizados por la compañia de California Ionis, en colaboración con la farmacéutica Roche de Suiza, en pacientes de Huntington. Su droga, un compuesto nuevo llamado HTT-Rx, es una molécula de ADN de la clase de fármacos llamados oligonucleótidos antisentidos, debido al hecho…

Claudia and I just returned from a wonderful trip to Santiago de Chile. We spoke about our work in Enroll-HD (together with Cristina Sampaio and Joe Giuliano from CHDI and Bernhard Landwehrmeyer from Ulm) and the current therapeutic strategies. Cetram is a wonderful center for movement disorders, headed by Dr.…